バイエル薬品　ペグ化遺伝子組換え型血液凝固第Ⅷ因子製剤「ジビイ®」の適応拡大承認を取得

• 7歳以上の血友病A患者が使用可能に

大阪、2025年9月19日　―　バイエル薬品株式会社（本社：大阪市、代表取締役社長：アシュラフ・アルオウフ、以下「バイエル薬品」）は、ペグ化遺伝子組換え型血液凝固第Ⅷ因子製剤「ジビイ®静注用500／1000／2000／3000」［一般名：ダモクトコグ　アルファ　ペゴル（遺伝子組換え）］の適応について、7歳以上の血液凝固第Ⅷ因子欠乏（血友病A）患者に拡大する承認を厚生労働省より本日取得しましたのでお知らせします。本承認により対象年齢が12歳以上から7歳以上に広がり、より多くの患者さんにジビイ®をお使いいただけることになりました。

今回の適応拡大承認は、初回申請時に用いた12歳未満を対象とする第Ⅲ相臨床試験PROTECT Kidsと、7歳以上12歳未満を対象に新たに実施した第Ⅲ相臨床試験Alfa-PROTECTのデータに基づいています。2試験の併合解析の結果、7歳以上12歳未満の治療歴のある重症血友病A患者において、ジビイ®の安全性および忍容性はこれまでと同様で新たな安全性の懸念は認められず、また有効性が示されました。

バイエル薬品は、7歳以上の血友病A患者に新たな治療選択肢としてジビイ®を提供することにより、患者さんの個別化治療を推進して血友病領域へのさらなる貢献を目指します。

【ジビイ®［ダモクトコグ　アルファ　ペゴル（遺伝子組換え）］について】

ジビイ®は、血友病A患者において減少または欠乏した血液凝固第Ⅷ因子を補充するための遺伝子組換え型第Ⅷ因子補充製剤です。ポリエチレングリコール（ペグ）分子が部位特異的に第Ⅷ因子と結合（ペグ化）することにより半減期を延長し、高いレベルの第Ⅷ因子活性を持続的に維持します。第Ⅷ因子補充療法は、出血を抑制または予防するための標準的な治療法であり、臨床試験および実臨床における数十年の経験を通じて、有効性と安全性が確立されています。ジビイ®は、確立されたペグ化技術を活用することで半減期を延長するように設計されており、高いレベルの第Ⅷ因子活性を持続的に維持し、血液凝固活性を長時間維持します。日本においてジビイ®は、12歳以上の血液凝固第Ⅷ因子欠乏患者における出血傾向の抑制を適応として、2019年よりバイエル薬品が販売しています。

【血友病Aについて】

血友病は、血液凝固に必要なタンパク質の一つが欠損または機能低下する遺伝性疾患で、全世界の患者数は約40万人です。血友病Aは最も多いタイプの血友病で、血液凝固第Ⅷ因子の欠損または機能低下により血液凝固が障害されます。血友病患者は筋肉、関節、その他の組織で出血を繰り返し、時間経過とともに関節に慢性的な損傷を引き起こす可能性があります。血友病患者では健康な人よりも血液凝固がゆっくり進むため、出血後に適切な処置を行うことが重要です。血友病Aの推定頻度は男性の出生1万5,000人に1人で、世界中で多くの人々に影響を及ぼしています。日本の血友病A患者数は、2024年の報告によると5,341人でした¹。

【PROTECT Kids試験について】

PROTECT Kids試験は、治療歴のある12歳未満の小児重症血友病A患者を対象に、ジビイ®の定期補充療法および出血治療における薬物動態、安全性および有効性の検討を目的として行われた多施設共同、非盲検、非対照の海外第Ⅲ相臨床試験です^2,3。主要有効性評価項目は年間出血率（ABR）でした。

【Alfa-PROTECT試験について】

Alfa-PROTECT試験は、治療歴のある7～12歳未満の重症血友病A患者を対象とした多施設共同、非盲検、非対照の海外第Ⅲ相臨床試験です。本試験では主目的として、ジビイ®の投与開始から4曝露日以内に過敏症および（抗PEG抗体に関連する）有効性の欠如が発現するリスクについて検討されました。被験者35人（平均年齢8.6歳）にジビイ®40～60 IU/kgが定期補充療法として週2回、6カ月以上かつ50曝露日以上に達するまで投与されました。また、副次目的としてABRが検討されました。

【併合解析について】

併合解析は、7～12歳未満の治療歴のある重症血友病A患者に対するジビイ®の定期補充療法による有効性および安全性を評価するために行われました。併合解析では、PROTECT Kids主試験のうち組入れ時に7〜12歳未満だった25人と、Alfa-PROTECT主試験の35人の合計60人（平均年齢8.77歳）のデータを併合して解析が行われました。
 

References:

1. 血液凝固異常症全国調査運営委員会：厚生労働省委託事業・血液凝固異常症全国調査令和6年度報告書 公益財団法人エイズ予防財団 2025
2. Santagostino E, et al.,PROTECT VIII Kids: BAY 94-9027 (PEGylated Recombinant Factor VIII) safety and efficacy in previously treated children with severe haemophilia A, Haemophilia 2020 ;26(3):e55-e65. doi:10.1111/hae.13963.
3. Mancuso ME, et al.,PROTECT VIII kids extension study: Long-term safety and efficacy of BAY 94-9027 (damoctocog alfa pegol) in children with severe haemophilia A, Haemophilia 2021;27(3):434-444. doi: 10.1111/hae.14294.

バイエルについて

バイエルは、ヘルスケアと食糧関連のライフサイエンス領域を中核事業とするグローバル企業です。私たちのミッション「Health for all, Hunger for none（すべての人に健康を、飢餓をゼロに）」のもと、バイエルの製品とサービスを通じて、世界人口の増加と高齢化によって生じる重要課題克服への取り組みをサポートすることで、人々の生活と地球の繁栄に貢献しています。バイエルは、持続可能な発展を推進し、事業を通じて良い影響を創出することに尽力しています。同時に、収益力を高め、イノベーションと成長を通して企業価値を創造することも目指しています。バイエルブランドは、世界各国で信用と信頼性および品質の証となっています。2023年のグループ全体の売上高は476億ユーロ、従業員数は約100,000名、特別項目計上前の研究開発費は58億ユーロです。詳細はwww.bayer.comをご参照ください。

バイエル薬品株式会社について

医療用医薬品、コンシューマーヘルスの各事業を通じて、日本の患者さんのための治療に変革をもたらす持続可能な取り組みを推進しています。医療用医薬品部門では、循環器・腎・代謝領域、オンコロジー領域、眼科領域、婦人科領域、血液領域、画像診断領域に、コンシューマーヘルス部門では、赤ちゃんの「人生最初の1000日」に適切な栄養を届けるため、女性の妊娠準備と妊娠期間を支援するサプリメントなどに注力しています。詳細はwww.pharma.bayer.jp, Facebook, YouTubeをご参照ください。

バイエル薬品株式会社
2025年9月19日、大阪

将来予想に関する記述 （Forward-Looking Statements）

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